Células C7R-GD2.CART (infusión IV e ICV)

Las dosis se administran por infusión IV seguida de infusión ICV. Ciclo 1: 20 millones de células/m2 por vía IV con linfodepleción. Ciclo 2 (y siguientes): Nivel de dosis 1: 5 millones de células ICV con linfodepleción.

Para preparar las células T GD2-C7R específicas del cáncer cerebral, el personal de investigación extraerá sangre al paciente. Los investigadores multiplicarán las células T GD2.C7R infectándolas con un vector retroviral (un virus especial capaz de introducir un gen nuevo en las células) que contiene un gen capaz de reconocer y destruir células de cáncer cerebral, GD2.CAR, y el gen nuevo llamado C7R, que ayudará a estas células a sobrevivir más tiempo.

Una vez introducidos los genes nuevos en las células T, se comprobará que destruyen células de cáncer cerebral GD2 positivas. Todos los pacientes de este estudio deben tener colocado un catéter de Ommaya antes del tratamiento, como precaución y para la infusión de las células T. Es un catéter especial que llega al tumor, a la cavidad que queda en el cerebro tras extirparlo o al espacio lleno de líquido dentro del cerebro.

En este estudio hay dos grupos de tratamiento, llamados Cohorte 1 y Cohorte 2. La Cohorte 1 es para pacientes con glioma difuso de línea media, glioma pontino intrínseco difuso, meduloblastoma u otro glioma de alto grado poco frecuente que exprese GD2. La Cohorte 2 es para pacientes con glioma pontino intrínseco difuso progresivo que exprese GD2.

Como en este momento no existe un tratamiento estándar, se pide a los pacientes que participen voluntariamente en un estudio de transferencia génica con unas células inmunitarias especiales llamadas células T. Las células T son un tipo de glóbulo blanco que ayuda al cuerpo a combatir las infecciones. Este estudio combina dos formas de combatir el cáncer: los anticuerpos y las células T. Ambos se han usado para tratar a pacientes con cáncer. Han mostrado ser prometedores, pero no lo bastante potentes para curar a la mayoría.

Registro actualizado en ClinicalTrials.gov →

• Criterios de inclusión para la obtención de células:
• GDLM/GAG (incluido pontino) recién diagnosticado, confirmado histológicamente y con expresión de GD2, o confirmación de alteración de H3K27 si no hay tejido suficiente para la tinción de GD2 por IHQ. «Recién diagnosticado» se define como antes de la progresión radiográfica o la recurrencia.
• GDLM/GAG (excepto pontino) recurrente, refractario o progresivo, confirmado histológicamente y con expresión de GD2, o confirmación de alteración de H3K27 si no hay tejido suficiente para la tinción de GD2 por IHQ.
• Tumor del SNC de alto grado recurrente, refractario o progresivo con expresión de GD2 confirmada. Ejemplos: meduloblastoma, tumores embrionarios del SNC, AT/RT, tumores ependimarios, gliomas difusos o tumores glioneuronales.
• GAG pontino recurrente, refractario o progresivo con expresión de GD2 confirmada, o GDLM con alteración de H3K27
• Tumores de menos de 5 cm en su dimensión máxima en el momento de la inclusión

Criterios de inclusión tal como figuran en el registro, recortados. La lista completa, con las exclusiones, está en el registro actualizado.