ARNm tumoral total autólogo

Las vacunas ARN-LP se administrarán por vía intravenosa. Se administrarán tres vacunas ARN-LP cada 2 semanas, seguidas de 12 ciclos de vacunas ARN-LP adyuvantes mensuales, hasta un total de 15 vacunas.

Este es un estudio de fase I en primer uso en humanos de vacunas ARN-LP para adultos con glioblastoma (GBM) recién diagnosticado con MGMT no metilado (nivel bajo o no detectado) y pacientes pediátricos con GAG recién diagnosticado (GAGp). La parte de fase I consistirá en una escalada de dosis para identificar la dosis máxima tolerada (DMT). La parte de GBM se realiza en un solo centro (UF) y la pediátrica será multicéntrica.

Este ensayo clínico tendrá tres partes: cirugía, radioterapia e inmunoterapia. La cirugía y la quimiorradioterapia serán las estándar para pacientes con GBM. Los participantes potencialmente elegibles firmarán un consentimiento de cribado para la recogida estéril de material tumoral de forma adecuada para la extracción y amplificación de ARN y la carga de partículas lipídicas (LP).

El objetivo principal será demostrar la viabilidad de fabricación y la seguridad, y determinar la dosis máxima tolerada (DMT) de las vacunas ARN-LP en (Estrato 1) pacientes adultos con GBM recién diagnosticado (MGMT de nivel bajo o no metilado, solo en adultos) y (Estrato 2) pacientes pediátricos con GAG recién diagnosticado (GAGp). Fuente de financiación: FDA OOPD

Registro actualizado en ClinicalTrials.gov →

• Estrato 1 (GBM del adulto)
• GBM de novo recién diagnosticado y confirmado histopatológicamente (glioma de grado IV de la OMS; el GBM secundario no es elegible), con MGMT de nivel bajo o no metilado.
• El tumor debe tener un componente supratentorial.
• El paciente debe haber firmado el consentimiento de cribado y haberse sometido a la recogida estéril de material tumoral de forma adecuada para la extracción y amplificación de ARN y la carga de partículas lipídicas (LP).
• Carga de enfermedad residual posquirúrgica ≤ 3 cm, definida por el diámetro perpendicular más largo del tumor en la resonancia postoperatoria.
• Los pacientes deben haberse recuperado de los efectos de la cirugía, de infecciones postoperatorias y de otras complicaciones.

Criterios de inclusión tal como figuran en el registro, recortados. La lista completa, con las exclusiones, está en el registro actualizado.