SL-401

SL-401 actúa dirigiéndose a las células leucémicas (blastos) y, posiblemente, frenando o deteniendo el crecimiento de las células madre cancerosas, las células inmaduras que pueden convertirse en células cancerosas.

El venetoclax es un mimético de BH3. Bloquea la proteína antiapoptótica Bcl-2 (linfoma de células B 2), lo que lleva a la muerte celular programada de las células de la LLC. La sobreexpresión de Bcl-2 en algunas neoplasias linfoides se ha relacionado en ocasiones con una mayor resistencia a la quimioterapia.

Este estudio es un ensayo clínico de fase I, que evalúa la seguridad de una intervención en investigación e intenta definir la dosis adecuada para estudios posteriores. «En investigación» significa que la intervención se está estudiando. La FDA (la agencia estadounidense de alimentos y medicamentos) ha aprobado la azacitidina y el venetoclax como opción de tratamiento para la LMA.

Este estudio investiga un fármaco como posible tratamiento para la LMA, la BPDCN y el SMD de alto riesgo. Las intervenciones de este estudio son: * SL-401 * Azacitidina * Venetoclax

Registro actualizado en ClinicalTrials.gov →

• Diagnóstico confirmado histológicamente de leucemia mieloide aguda (LMA) \[Cohorte B\], síndrome mielodisplásico (SMD) \[Cohorte A\] o BPDCN \[Cohorte C\] según los criterios de la OMS de 2016
• Expresión de CD123 / IL3RA en los blastos de LMA o SMD o en las células de BPDCN del participante, determinada localmente en los 3 meses previos al primer tratamiento del protocolo
• Edad \>= 18 años con LMA en recaída o refractaria (la hidroxiurea no se considera un régimen de tratamiento previo) \[Cohorte B\]
• Edad \>= 18 años con LMA sin tratamiento previo que rechazan la quimioterapia de inducción intensiva o no son aptos por comorbilidad u otros factores (ver el APÉNDICE A para las definiciones de no aptitud) (la hidroxiurea no se considera un régimen de tratamiento previo) \[Cohorte B\]
• Edad \>= 18 años con SMD y \> 10% de mieloblastos en la médula ósea \[Cohorte A\]
• Edad \>= 18 años con BPDCN en recaída o refractaria (la hidroxiurea no se considera un régimen de tratamiento previo) \[Cohorte C\]

Criterios de inclusión tal como figuran en el registro, recortados. La lista completa, con las exclusiones, está en el registro actualizado.