Células CD22CART

El régimen de tratamiento consistirá en quimioterapia linfodepletora seguida de la infusión de CD22CART: días -4 a -2: fludarabina 25 mg/m2/dosis. Día -2: ciclofosfamida 900 mg/m2/dosis. Día 0: infusión de CD22CART (empezando en el nivel de dosis 1 \[ND1\]: 1 x 105 células CAR-T transducidas/kg). La respuesta se evaluará el día 28 tras la infusión de CD22CART.

Antecedentes * La leucemia de células pilosas (LCP) es una leucemia indolente de células B CD22+ que representa el 2% de todas las leucemias. La mayoría de los casos responden bien a la quimioterapia con análogos de purinas y presentan la mutación BRAF V600E, que puede considerarse para tratamiento dirigido en la recaída.

Sin embargo, hay pacientes con LCP de alto riesgo, como los que tienen LCP con BRAF no mutado e IGHV4-34 no mutado, que responden mal a la quimioterapia y tienen mala supervivencia. * La variante de LCP (LCPv), también intensamente CD22+, se parece morfológicamente a la LCP pero es más agresiva y responde mal a la quimioterapia estándar con análogos de purinas. Estos pacientes tienen menos opciones de tratamiento dirigido, en parte por tener BRAF no mutado.

Antecedentes: la terapia con células CAR T (receptor de antígeno quimérico) es un tipo de tratamiento del cáncer en el que las células T de una persona (un tipo de célula inmunitaria) se modifican en un laboratorio para que reconozcan y ataquen las células cancerosas. Los investigadores quieren ver si este tratamiento puede ayudar a personas con leucemia de células pilosas (LCP). Objetivo: comprobar si es seguro administrar células CAR T anti-CD22 a personas con LCP.

Elegibilidad: adultos de 18 años o más con LCP (clásica o variante) que ya han recibido, no pueden recibir o han rechazado otros tratamientos estándar para su cáncer. Diseño: los participantes se evaluarán con: historia clínica, examen físico, análisis de sangre y orina, biopsia, electrocardiograma, ecocardiograma, pruebas de función pulmonar y estudios de imagen. Algunas pruebas de cribado se repetirán durante el estudio.

Registro actualizado en ClinicalTrials.gov →

• Diagnóstico confirmado histológicamente de LCP o LCPv según los criterios morfológicos e inmunofenotípicos de la clasificación de neoplasias linfoides de la OMS \[OMS 2008, revisada en 2016\].
• Los participantes deben tener alguna de las siguientes indicaciones de tratamiento:
• Hemoglobina \<10 g/dl,
• Esplenomegalia sintomática,
• Masa de LCP con eje corto \> 2 cm fuera del SNC o \>0,5 cm dentro del SNC,
• Recuento de LCP/LCPv \>5/nl en sangre o \>25/mm\^3 en LCR,

Criterios de inclusión tal como figuran en el registro, recortados. La lista completa, con las exclusiones, está en el registro actualizado.