Células CAR T FOLR1

ESQUEMA: este es un estudio de escalada de dosis de CAR T FH-FOLR1. Los pacientes se someten a aféresis para obtener células T para la fabricación del producto, reciben quimioterapia linfodepletora con fludarabina intravenosa (IV) los días -4 a -1 y ciclofosfamida IV los días -4 y -3, y reciben CAR T FH-FOLR1 IV el día 0.

Los pacientes se someten a ecocardiografía (ECO) en el cribado, a recogida de líquido cefalorraquídeo (LCR), muestras de sangre y aspirado/biopsia de médula ósea a lo largo del estudio, y pueden someterse a pruebas de imagen (como tomografía por emisión de positrones (PET)). Tras completar el tratamiento del estudio, se hace seguimiento a los pacientes durante 15 años.

Los fármacos de quimioterapia, como la fludarabina y la ciclofosfamida, se administran al paciente antes de infundirle de vuelta las células CAR T FH-FOLR1 fabricadas, para favorecer la actividad de las células CAR T en el paciente. El ensayo evalúa si la terapia con células CAR T FH-FOLR1 es segura y tolerable en pacientes pediátricos con LMA recurrente o refractaria.

Este ensayo de fase I evalúa la seguridad, los efectos secundarios y la mejor dosis de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) FH-FOLR1 en el tratamiento de pacientes pediátricos con leucemia mieloide aguda (LMA) FOLR1+ que ha vuelto tras un periodo de mejoría (recurrente) o no ha respondido al tratamiento previo (refractaria). La terapia con células CAR T es un tipo de tratamiento en el que las células T del paciente (un tipo de célula del sistema inmunitario) se modifican en el laboratorio para que ataquen a las células cancerosas.

Se extraen células T de la sangre del paciente. Después, en el laboratorio, se añade a las células T el gen de un receptor especial que se une a FOLR1 en las células cancerosas del paciente. Ese receptor especial se llama receptor de antígeno quimérico. Se cultivan grandes cantidades de células CAR T en el laboratorio y se administran al paciente por infusión para tratar ciertos cánceres.

Registro actualizado en ClinicalTrials.gov →

• Edad del participante ≤ 6 años.
• Peso ≥ 7 kilogramos.
• LMA que expresa FOLR1 por citometría de flujo, evaluada por Hematologics, Inc.
• Laboratorio, y cumple una de las siguientes definiciones:
• En participantes que han recibido previamente un trasplante alogénico de células hematopoyéticas (TCH), cualquier evidencia de reaparición de la LMA tras el TCH detectable por citometría de flujo.
• Primera recaída de la LMA ≤ 6 meses desde el diagnóstico inicial.

Criterios de inclusión tal como figuran en el registro, recortados. La lista completa, con las exclusiones, está en el registro actualizado.