SCRI-CARB7H3(s); células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) específico de B7H3

Células T autólogas CD4+ y CD8+ transducidas con lentivirus para expresar un receptor de antígeno quimérico (CAR) específico de B7H3 y EGFRt, administradas mediante un catéter permanente en el sistema nervioso central (SNC)

Los pacientes con tumores supratentoriales se asignarán al Brazo A y recibirán el tratamiento en la cavidad tumoral. Los pacientes con tumores infratentoriales o metastásicos/leptomeníngeos se asignarán al Brazo B y recibirán el tratamiento en el sistema ventricular. Los 3 primeros pacientes incluidos deben tener al menos 15 años y asignarse al Brazo A o al Brazo B.

Este es un estudio de fase 1 de terapia adoptiva locorregional en el sistema nervioso central (SNC) con células T autólogas CD4+ y CD8+ transducidas con lentivirus para expresar un receptor de antígeno quimérico (CAR) específico de B7H3 y EGFRt. Las células CAR T se administran mediante un catéter permanente en la cavidad de resección tumoral o en el sistema ventricular a niños y adultos jóvenes con glioma pontino intrínseco difuso (GPID), glioma difuso de línea media (GDLM) y tumores del SNC recurrentes o refractarios.

A un niño o adulto joven que cumpla todos los criterios de elegibilidad, incluido tener un catéter en el SNC colocado en la cavidad de resección o en el sistema ventricular, y ninguno de los criterios de exclusión, se le extraerán células T. Estas se transformarán mediante bioingeniería en células CAR T de segunda generación dirigidas a las células tumorales que expresan B7H3. Los pacientes se asignarán a uno de los 3 brazos de tratamiento según la localización o el tipo de tumor.

Registro actualizado en ClinicalTrials.gov →

• Edad ≥ 1 y ≤ 26 años
• Diagnóstico de enfermedad del SNC refractaria o recurrente sin tratamiento estándar, o diagnóstico de GPID o GDLM en cualquier momento tras completar el tratamiento estándar
• Capaz de tolerar la aféresis, o con producto de aféresis disponible para la fabricación
• Catéter con reservorio en el SNC, como un catéter de Ommaya o Rickham
• Esperanza de vida ≥ 8 semanas
• Puntuación de Lansky o Karnofsky ≥ 60

Criterios de inclusión tal como figuran en el registro, recortados. La lista completa, con las exclusiones, está en el registro actualizado.