Inmunoterapia para tumores sólidos malignos en pediatría con células T con receptor de antígeno quimérico específico de glipicano-3 blindado con interleucina-15 y -21
El fármaco
Infusión de productos de células T autólogas SC-CAR.GPC3xIL15.21
Resumen del estudio: este estudio prueba un tratamiento distinto que usa el propio sistema inmunitario del cuerpo para reconocer y destruir las células cancerosas, llamado células T con receptor de antígeno quimérico (CAR). Algunos tumores sólidos expresan un tipo específico de molécula llamada glipicano-3 o GPC3. Podemos insertar un gen nuevo (un fragmento de ADN con un conjunto de instrucciones para el cuerpo) en las células T, que son un tipo de célula del sistema inmunitario.
Así fabricamos las células CAR T: insertamos un gen que programa a la célula CAR T para reconocer GPC3 y obtener células CAR T GPC3. Para que sean más eficaces contra las células tumorales, también añadimos dos genes, IL15 e IL21, que ayudan a las células CAR T a multiplicarse mejor y permanecer más tiempo en la sangre. Creemos que así destruirán mejor los tumores.
El estudio
Este estudio de fase 1, abierto y no aleatorizado, incluirá a participantes pediátricos y adultos jóvenes con tumores sólidos malignos fuera del sistema nervioso central (SNC) en recaída o refractarios que expresan glipicano-3 (GPC3), para examinar la seguridad, la viabilidad y la eficacia de administrar productos de células T derivadas de células mononucleares de sangre periférica (PBMC) modificadas genéticamente para coexpresar un receptor de antígeno quimérico (CAR) específico de GPC3, interleucina (IL)-15 e IL-21, así como el gen suicida caspasa 9 inducible (iC9) (células T SC-CAR.GPC3xIL15.21).
A un niño o adulto joven que cumpla todos los criterios de elegibilidad y ninguno de los de exclusión se le extraerá una muestra de sangre, que se usará para fabricar mediante bioingeniería las células CAR T dirigidas contra su tumor.
Requisitos
Criterios de inclusión tal como figuran en el registro, recortados. La lista completa, con las exclusiones, está en el registro actualizado.
Cómo funcionan estos ensayos: qué es de verdad la fase 1 · preguntas frecuentes No es evidencia clínica.
Triangle