Células CAR-T GC511B

Este producto es un producto de células T autólogas con receptor de antígeno quimérico modificadas genéticamente con lentivirus, GC511B. Las células CAR T GC511B se administran a cada participante en los niveles de dosis DL1, DL2, DL3 y DL4, en una única infusión IV.

Este es un estudio clínico en primer uso en humanos, abierto y de escalada de dosis temprana para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de la inyección de células CAR T GC511B en participantes adultos con CPM DLL3+ r/r. El estudio tiene dos partes: escalada de dosis y expansión de dosis. Escalada de dosis: consta de dos etapas. Etapa 1: diseño de titulación acelerada para explorar la dosis inicial eficaz. Etapa 2: diseño de intervalo óptimo bayesiano (BOIN) para explorar la DMA/DMT. El diseño BOIN empezará en la DL1 determinada en la etapa 1 y continuará hasta que se hayan incluido 9 participantes en un mismo nivel de dosis (DL) o el total de participantes llegue a 11. A partir de la DL3 de la etapa BOIN, el primer y el segundo participante recibirán la infusión con al menos 2 semanas de separación. Durante la fase de escalada, tras cada nivel de dosis (DL) y/o momento de infusión programado, el Comité de Revisión de Seguridad (SRC) evaluará todos los eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG) y datos de seguridad de laboratorio de los participantes en el periodo de observación de TLD, así como el resto de datos relevantes disponibles, para determinar el siguiente DL a explorar y/o el esquema de dosis, y hacer recomendaciones sobre la continuación del estudio.

Expansión de dosis: la fase de expansión se iniciará en la DRE definida para investigar más a fondo la seguridad, la viabilidad, la CK, la inmunogenicidad, la FD y la actividad antitumoral preliminar de GC511B en monoterapia y/o en combinación. Pueden abrirse hasta 4 cohortes de expansión para evaluar DL e indicaciones específicas, con hasta 20 participantes evaluables para respuesta en cada cohorte.

Este es un estudio clínico en primer uso en humanos, abierto y de escalada de dosis temprana para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de la inyección de células CAR T GC511B en participantes adultos con CPM DLL3+ r/r.

Registro actualizado en ClinicalTrials.gov →

• 1. El participante debe tener ≥ 18 y ≤75 años en el momento de firmar el consentimiento informado.
• Tipo de participantes y características de la enfermedad
• 2. Estado funcional ECOG 0-2.
• 3. Esperanza de vida ≥ 12 semanas.
• 4. Al menos 1 lesión diana que cumpla RECIST v1.1 en el cribado. La evaluación tumoral por TC o RM debe realizarse en los 28 días previos a la aféresis.
• Una lesión puede considerarse lesión diana si, habiendo recibido radioterapia previa, tiene un límite claro, es medible según RECIST v1.1 y presenta progresión clara durante o después del último tratamiento;

Criterios de inclusión tal como figuran en el registro, recortados. La lista completa, con las exclusiones, está en el registro actualizado.