Células CARE T

Se evaluarán cuatro esquemas de dosis distintos. Se evaluarán los siguientes niveles de dosis: ND0: 1x10\^7/m\^2 ND1: 3x10\^7/m\^2 ND2: 1x10\^8/m\^2 ND3: 3x10\^8/m\^2. Las dosis se calculan según el número real de células T transducidas con el CAR anti-GPC3.

Aproximadamente 18-30 participantes tomarán parte en la fase de tratamiento de este estudio. Se extrae a los pacientes un máximo de 180 ml de sangre (sin superar 3 ml/kg/día) para multiplicar las células T, y se usa un retrovirus (un virus especial capaz de insertar el gen del CAR anti-GPC3 en las células T) para modificarlas genéticamente. Una vez introducido el gen del CAR en las células T, los investigadores comprueban que son capaces de destruir células de tumores sólidos GPC3 positivas en el laboratorio.

QUIMIOTERAPIA DE LINFODEPLECIÓN: varios estudios sugieren que las células T infundidas necesitan espacio para multiplicarse y cumplir sus funciones, y que esto puede no ocurrir si hay demasiadas otras células T en circulación. Por eso, los participantes recibirán quimioterapia de linfodepleción. Esto significa que recibirán ciclofosfamida (Cytoxan) y fludarabina.

Pueden considerarse pacientes cuyo cáncer ha vuelto, no ha desaparecido tras el tratamiento estándar, o que no pueden recibir el tratamiento estándar. Este estudio usa unas células inmunitarias especiales llamadas células CARE T, un tratamiento experimental nuevo. El cuerpo tiene distintas formas de combatir las infecciones y las enfermedades. Ninguna por sí sola parece perfecta para combatir el cáncer. Este estudio combina dos formas de combatir el cáncer: los anticuerpos y las células T.

Los anticuerpos son un tipo de proteínas que protegen al cuerpo de las enfermedades infecciosas y, posiblemente, del cáncer. Las células T, también llamadas linfocitos T, son células sanguíneas especializadas en combatir infecciones que pueden destruir otras células, incluidas las infectadas por virus y las tumorales. Tanto los anticuerpos como las células T se han usado para tratar a pacientes con cáncer. Han mostrado ser prometedores, pero no lo bastante potentes para curar a la mayoría.

Registro actualizado en ClinicalTrials.gov →

• Elegibilidad para la obtención de células
• Diagnóstico de tumores sólidos GPC3 positivos\* (determinado por inmunohistoquímica con una puntuación de extensión \>= grado 2 \[\>25% de células tumorales positivas\] y una puntuación de intensidad \>= 2 \[escala 0-4\]).
• Edad ≥1 año y ≤ 21 años
• Puntuación de Lansky o Karnofsky ≥60%
• Esperanza de vida ≥16 semanas
• Estadio A, B o C de la Barcelona Clinic Liver Cancer (solo para pacientes con carcinoma hepatocelular)

Criterios de inclusión tal como figuran en el registro, recortados. La lista completa, con las exclusiones, está en el registro actualizado.