Células CAR T FGFR4

Infusión intravenosa (IV) única el día 0

30 mg/m2 al día IV los días -5, -4, -3 y -2

Antecedentes: * El rabdomiosarcoma (RMS) es el sarcoma de partes blandas más frecuente de la infancia, con una incidencia anual de 4,5 casos por millón de niños, y es el tercer tumor sólido extracraneal más prevalente en la infancia tras el neuroblastoma y el tumor de Wilms. * El RMS se divide en dos subtipos principales: el negativo para fusión (FN-RMS), impulsado por mutaciones de la vía RAS, y el positivo para fusión (FP-RMS), impulsado por los genes de fusión PAX3/PAX7-FOXO1.

Antecedentes: el rabdomiosarcoma (RMS) es un cáncer de los tejidos blandos. Es el sarcoma de partes blandas más frecuente en niños. Las células del RMS tienen en su superficie una proteína llamada FGFR4. Los investigadores quieren probar un nuevo tipo de tratamiento para el RMS: recogerán las propias células T de la persona, un tipo de célula inmunitaria, y las modificarán para que reconozcan mejor la proteína FGFR4 y ataquen las células tumorales del RMS.

Las células T modificadas son células T con receptor de antígeno quimérico (CAR). El tratamiento de este estudio se llama células CAR T FGFR4. Objetivo: probar las células CAR T FGFR4 en niños y adultos jóvenes con RMS. Elegibilidad: personas de 3 a 39 años con RMS. El RMS debe no haber respondido o haber vuelto tras al menos 2 rondas de tratamiento estándar. Diseño: los participantes se someterán a un cribado. Tendrán un examen físico, estudios de imagen, análisis de sangre y pruebas del corazón.

Registro actualizado en ClinicalTrials.gov →

• Rabdomiosarcoma confirmado histológicamente por el Departamento de Patología del NCI.
• Nota: como la expresión de FGFR4 es universal en el rabdomiosarcoma, no se requiere confirmar la expresión de FGFR4.
• Rabdomiosarcoma en recaída o refractario tras al menos dos (2) regímenes de tratamiento oncológico; es decir, los participantes deben haber recaído o progresado tras el tratamiento inicial (que incluye cualquier quimioterapia sistémica con o sin control local) y tras al menos un tratamiento de rescate (que puede ser tratamiento sistémico, radioterapia o cirugía).
• Sin tratamientos curativos alternativos disponibles según el estándar de atención.
• Los participantes deben tener enfermedad medible según RECIST 1.1 o enfermedad no medible en las pruebas de imagen.
• Edad \>= 3 y \<= 39 años.

Criterios de inclusión tal como figuran en el registro, recortados. La lista completa, con las exclusiones, está en el registro actualizado.